君實生物特瑞普利單抗用於治療鼻咽癌獲歐盟孤兒藥資格認定

2022年07月22日13:20

新京報訊 7月22日,君實生物發佈公告,其自主研發的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗用於治療鼻咽癌獲得歐盟委員會(以下簡稱“EC”)授予的孤兒藥資格認定。截至目前,特瑞普利單抗已累計獲得歐盟和美國藥品監管機構授予的6項孤兒藥資格認定,涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤、食管癌及小細胞肺癌治療領域。

鼻咽癌是一種原發於鼻咽部黏膜上皮的惡性腫瘤,是常見的頭頸部腫瘤之一。 據世界衛生組織統計,2020年全球鼻咽癌新發病例數超過13萬。由於原發腫瘤位置的原因,很少採用手術治療,局部疾病患者主要採用化療及放療治療。在美國和歐洲,尚無免疫療法獲批用於治療鼻咽癌。

特瑞普利單抗是中國首個批準上市的以PD-1為靶點的國產單抗藥物,至今已在全球(包括中國、美國、東南亞及歐洲等地)開展了覆蓋超過15個適應症的30多項臨床研究。正在進行或已完成的關鍵註冊臨床研究在多個瘤種範圍內評估特瑞普利單抗的安全性及療效,包括肺癌、鼻咽癌、食管癌、胃癌、膀胱癌、乳腺癌、肝癌、腎癌及皮膚癌等。

截至目前,特瑞普利單抗的5項適應症已於中國獲批:用於既往接受全身繫統治療失敗的不可切除或轉移性黑色素瘤的治療;用於既往接受過二線及以上繫統治療失敗的複發/轉移性鼻咽癌患者的治療;用於含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內進展的局部晚期或轉移性尿路上皮癌的治療;聯合順鉑和吉西他濱用於局部複發或轉移性鼻咽癌患者的一線治療;聯合紫杉醇和順鉑用於不可切除局部晚期/複發或遠處轉移性食管鱗癌患者的一線治療。2020年12月,特瑞普利單抗注射液首次通過國家醫保談判,目前已有3項適應症納入國家醫保目錄(2021年版),是國家醫保目錄中唯一用於治療黑色素瘤和鼻咽癌的抗 PD-1單抗藥物。此外,特瑞普利單抗聯合化療用於一線治療無EGFR或ALK突變的晚期非小細胞肺癌患者的新適應症上市申請目前正在接受國家藥監局的審評。

在國際化佈局方面,截至本公告披露日,特瑞普利單抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤、食管癌及小細胞肺癌領域獲得FDA授予2項突破性療法認定、1項快速通道認定、1項優先審評認定和5項孤兒藥資格認定,並在鼻咽癌領域獲得EC授予的孤兒藥資格認定。2022 年7月,FDA受理了重新提交的特瑞普利單抗聯合吉西他濱/順鉑作為晚期複發或轉移性鼻咽癌患者的一線治療和單藥用於複發或轉移性鼻咽癌含鉑治療後的二線及以上治療的生物製品許可申請(以下簡稱“BLA”),處方藥用戶付費法案的目標審評日期定為2022年12月23日。

根據EC的定義,孤兒藥被用於診斷、預防或治療那些危及生命或者非常嚴重的疾病,並且患者比例不超過歐盟人口總數的萬分之五。獲得孤兒藥資格認定後,君實生物可獲得方案協助(EMA為獲得認定的孤兒藥提供專門的科學建議);享受藥品集中審批程序(企業可直接向EMA提交上市/有條件批準申請,由此獲得的EC建議或決議在所有歐盟國家均有效);上市後享有10年市場獨占權;監管活動費用減免(涉及方案協助、上市許可申請與核查、上市後變更申請和年費)等多項權益。

校對 趙琳

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