藥品管理法實施條例修訂徵求意見:給予罕見病和兒童用藥新藥市場獨占期

2022年05月11日07:24

  藥品管理法實施條例修訂草案出爐:給予罕見病和兒童用藥新藥市場獨占期

  現行藥品管理法實施條例於2002年公佈。此次《徵求意見稿》共10章181條,與現行條例相比全文條目增加了101條。

  5月9日,根據國家藥品監督管理局官網信息,國家藥監局綜合司公開徵求《中華人民共和國藥品管理法實施條例(修訂草案徵求意見稿)》(以下稱《徵求意見稿》)意見。

  現行藥品管理法實施條例於2002年公佈。此次《徵求意見稿》共10章181條,與現行條例相比全文條目增加了101條,其中新增了藥品上市許可持有人、藥品供應保障專章,其餘章節也在現行條例相關內容的基礎上進行了修改、豐富。

  值得關注的是,《徵求意見稿》明確提出對批準上市的相關兒童新藥和罕見病新藥分別給予不超過12個月和不超過7年的市場獨占期限。

  對此,中國醫藥工業信息中心諮詢總監蘇紅向21世紀經濟報導表示,總體而言,《徵求意見稿》在引導激勵企業開發兒童用藥、罕見病用藥方面邁出了非常實質性的一步。

  鼓勵兒童用藥研發創新

  本次《徵求意見稿》明確提出,對首個批準上市的兒童專用新品種、劑型和規格,以及增加兒童適應症或者用法用量的,給予最長不超過12個月的市場獨占期,期間內不再批準相同品種上市。

  蘇紅告訴21世紀經濟報導,這對於引導兒童專用藥的研發邁出了實質性的一步。“我們中心這些年陸續開展國家衛健委科教司、藥政司,以及國家藥監局委託的兒童用藥相關的政策課題研究,可以體會到兒童用藥不僅代表了特殊群體的用藥需求,其特殊性更是貫穿了研發生產、流通採購、支付使用全鏈條,在全面推進健康中國建設背景下,國家對解決兒童用藥進行了系統謀劃和統籌推進。”

  據蘇紅梳理和分析,2019年3月,國務院官網發佈信息,首次明確提出“加快兒童藥物研發”。2019年8月,國家藥監局發佈修訂後的《中華人民共和國藥品管理法》,提出鼓勵兒童用藥品的研製和創新,支持開發符合兒童生理特徵的兒童用藥品新品種、劑型和規格。

  2020年3月,國家藥監局發佈《藥品註冊管理辦法》,提出符合兒童生理特徵的兒童用藥品新品種、劑型和規格,可以申請適用優先審評審批程序——這是從研發端的政策引導。在使用端,近年來新版醫保目錄和基本藥物目錄也納入了多個兒童用藥,2021年11月,國家衛健委官網發佈《國家基本藥物目錄管理辦法(修訂草案)》公開徵求意見,提出專設兒童藥品目錄。

  蘇紅表示,兒童用藥問題越來越受到重視,多項政策聯合發力,適宜兒童藥缺乏的現狀已逐步改善。但兒童藥研發難的問題仍然客觀存在,受倫理、臨床試驗接受度的影響,兒童試驗開展的難度大、投入高、風險大,企業研發動力有限,這是一個世界性的共同難題。

  國家衛健委衛生發展研究中心相關研究人員曾在《衛生經濟研究》雜誌發佈文章分析,目前我國兒童專用藥供應短缺問題顯著。

  一是兒童用藥品種少,國家藥監局批準的3500餘種化學藥品製劑中,專供兒童使用的僅60多種,占比不足2%;二是兒童專用劑型和規格偏少,有調查報告顯示,我國90%的臨床基本藥品沒有兒童專用劑型,95%以上沒有兒童用藥安全包裝、未配備專用量器,且“用藥靠掰、劑量靠猜”的現象十分普遍;三是大量兒童基本藥品供應存在不同程度的短缺,2018年一項納入67家醫療機構的研究顯示,43.29%的機構出現過兒童用藥配送不及時,50%的機構出現過兒童用藥品種臨床必需但無法保障供應的情況。

  罕見病新藥最長7年市場獨占期

  除了兒童用藥,本次《徵求意見稿》還明確提出,對批準上市的罕見病新藥,在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應情況下,給予最長不超過7年的市場獨占期,期間不再批準相同品種上市。藥品上市許可持有人不履行供應保障承諾的,終止市場獨占期。

  “其實針對兒童用藥和罕見病用藥,可以看到市場獨占期是非常明確的激勵方式。7年的獨占期還是很具有吸引力的,兒童用藥和罕見病用藥關聯度很高,大部分無藥可用的兒童疾病對應的實際就是罕見病。”蘇紅說道。

  蘇紅向21世紀經濟報導指出,在美國,罕見病藥物獲批後,企業將擁有長達7年的市場獨占權,且該保護不受專利因素的影響;在歐盟,罕見病藥物被批準上市後在歐盟成員國市場將享有為期10年的市場獨占權,而符合兒童用藥研究計劃的罕見病藥物可將其市場專營保護期延長至12年;在日本,批準上市後的罕見病藥物將擁有為期10年的市場獨占權;在澳州批準上市的罕見病藥物可享受5年的市場獨占期。

  蘇紅進一步表示,除了市場獨占權,業內對於數據保護也非常關注。

  今年3月,人福醫藥集團董事長李傑表示,建議完善藥品試驗數據保護制度,加大藥品研發知識產權保護。因為新藥研發是一個高投入低產出的領域,業內有3個“十”的說法,即十年研發週期,投資十個億,僅10%的成功率,這其中大量的投入主要在於藥品試驗數據的獲得,這些數據具有很高的經濟價值。

  而且近年來,我國在創新藥領域取得了長足進步,2021年,國家藥監局共批準83款新藥,其中國產新藥51款,較上年呈現出爆髮式增長。伴隨著更多企業加大新藥研發和投入,藥品研發知識產權保護的重要性日漸凸顯,與之相匹配的藥品試驗數據保護制度也亟待完善。

  因此,李傑強調建立藥品試驗數據保護制度,對不同類型的藥品給予相應保護期,這對保護藥品研發成果、促進藥品創新、推動醫藥產業發展具有重要作用。

  據蘇紅梳理,2017年10月,國務院印發的《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》提到,對罕見病治療藥品、兒童專用藥等生物製品提交的自行取得且未披露的試驗數據和其他數據,給予一定的數據保護期,數據保護期內,不批準其他申請人同品種上市申請。

  支持中藥傳承與創新

  除了兒童用藥和罕見病用藥,本次《徵求意見稿》還顯示,國家支持中藥傳承和創新,建立適合中藥特點的審評審批體系,鼓勵運用現代科學技術和傳統中藥研究方法開展中藥的科學技術研究和藥物開發。促進中藥現代化、國際化。

  據瞭解,找到對中醫藥的科學循證方法一直是中醫藥行業的發展痛點,20世紀末,世界衛生組織召開的傳統醫學大會提出:世界要以開放的頭腦接受傳統醫藥,而傳統醫藥被廣泛接受依賴於療效的肯定,其中的關鍵環節在於臨床療效評價與研究方法的科學性。

  全國老中醫藥專家學術經驗繼承工作指導老師、黑龍江中醫藥大學附屬第一醫院針灸二科主任程為平曾告訴21世紀經濟報導記者,建立完善公認的中醫藥評價方法技術體系至關重要。“中醫、西醫各成體系,不能完全借用西醫的體系去證明中醫是否有效,而是中醫自身要找到合適的循證方法,以證明自身有效。至於循證醫學的方法要借鑒多少、如何設計符合中醫特色的循證方法,這正是難點所在。”

  中國工程院院士張伯禮、天津中醫藥大學中醫藥研究院院長張俊華等專家也曾分析,目前循證中醫藥學發展仍處於初級階段,還存在諸多的不足和困難有待解決,主要包括證據基礎薄弱、證據產出困難、研究力量分散三方面問題。

  另外《徵求意見稿》還指出,支持藥品的基礎研究、應用研究和原始創新,支持以臨床價值為導向的藥物創新。支持企業設立或者聯合組建研製機構,鼓勵企業與高等學校、科研院所、醫療機構等合作開展藥品的研究與創新,加強藥品知識產權保護,提高藥品自主創新能力。

  中國藥科大學藥品監管科學研究院執行院長、國家藥物政策與醫藥產業經濟研究中心執行副主任邵蓉教授曾向21世紀經濟報導表示,對於原始創新,目前國內正跟隨國際市場步伐,雖然對部分新靶點開發速度較快,但是靶點本身並非由國內研究者發現,原始創新能力有待提高。“長遠來看,未來國內醫藥創新能否持續產出,基礎研究顯得十分重要。目前情況下,企業擔負起基礎研究重任可行度不高,還是要依靠政府投入。”

  邵蓉進一步表示:“除了加強基礎研究投入,目前專家評選多以眼前發表文章和專利為主要指標,但基礎研究是數十年磨一劍,對基礎研究和應用研究專家,評價指標和評估體系應該有所改變、有所不同、有所側重。”

  (作者:武瑛港 編輯:徐旭)

(編輯:冉笑宇)

關注我們Facebook專頁
    相關新聞
      更多瀏覽