亞盛醫藥在研新藥獲美國兒童罕見病資格認證,用於神經母細胞瘤

2022年03月22日17:07

新京報訊(記者 王卡拉)3月22日,亞盛醫藥發佈公告,公司在研原創新藥MDM2-p53抑製劑APG-115獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的兒童罕見病資格認證,用於治療神經母細胞瘤。截至目前,APG-115已獲得FDA授予的六項孤兒藥資格認證、兩項兒童罕見病資格認證。

神經母細胞瘤是一種起源於外周交感神經系統的胚胎腫瘤,該病是兒童最常見的顱外實體瘤,也是兒童第三常見的癌症,大多發生在嬰兒期。美國癌症協會公佈的數據顯示,美國每年新增約700-800例神經母細胞瘤患者,其發病率近年來一直維持在這個水平。由於其侵襲性和轉移的高風險,神經母細胞瘤占兒童癌症死亡總數的15%。高危型神經母細胞瘤患者中,很大比例會出現疾病複發,儘管進行了高強度的多模式治療,但這部分患者的無病生存期低於50%,預後較差。複發或難治性神經母細胞瘤極其難以治癒,且對這些患者沒有標準的治療方法。

APG-115是亞盛醫藥自主研發的一種口服、高選擇性的MDM2-p53抑製劑,對MDM2具有高度結合親和力,通過阻斷細胞凋亡通路關鍵蛋白MDM2-p53相互作用,從而恢復p53腫瘤抑製活性。目前,APG-115已經在體外和體內神經母細胞瘤模型中證明了單藥治療的抗腫瘤活性,該作用機制的明確,為該藥物治療神經母細胞瘤的臨床探索提供了良好的基礎。

APG-115獲得FDA授予的六項孤兒藥資格認證所對應的適應症分別為:胃癌、急性髓系白血病、軟組織肉瘤、視網膜母細胞瘤、ⅡB-Ⅳ期黑色素瘤、複發/難治性不可切除/轉移性黑色素瘤。截至目前,亞盛醫藥共有4個在研新藥獲得15項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認證。

校對 李銘

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