諾獎背後的專利大戰:百億美元市場將花落誰家?
2020年10月10日17:16

原標題:諾獎背後的專利大戰:百億美元市場將花落誰家?

原創 餘詩琪 財經女記者部落

10月7日,2020諾貝爾化學獎最終花落近年來火熱的CRISPR基因編輯系統技術。法國生物化學家Emmanuelle Charpentier和美國生物化學家Jennifer Doudna摘得桂冠,以表彰其在基因編輯方面做出的傑出貢獻。

但講到CRISPR基因編輯,一個繞不開的人就是華裔科學家張鋒,他與此次獲獎的Emmanuelle Charpentier、Jennifer Doudna並稱“CRISPR三巨頭”。此次張鋒與諾獎的失之交臂也引起了廣泛的關注,甚至登上了當天的微博熱搜。

而張鋒團隊所在的Broad研究所與兩位諾獎獲得者帶領的加州大學和維也納大學研究團隊(CVC團隊)就CRISPR相關專利歸屬問題展開的長達七年的專利之爭也被稱為科學界的“世紀大戰”。

今年9月10日,美國專利審查與上訴委員會(PTAB)發佈最新裁定結果,來自麻省理工學院Broad研究所張鋒團隊具有在真核細胞中使用CRISPR技術的專利優先權,該專利在未來可能應用在實驗室培養人體細胞甚至人類受試者上,具有可觀的應用前景。但該裁定還指出,CVC團隊在 CRISPR 的核心使用技術上也可能獲得專利權。

這意味著,圍繞CRISPR的“世紀大戰”還將繼續。

CRISPR三巨頭七年的“愛恨情仇”

CRISPR全稱為“clustered regularly interspersed short palindromic repeats”,是源於細菌及古細菌中的一種後天免疫系統,它可利用靶位點特異性的RNA指導Cas蛋白對靶位點序列進行修飾。相比原有的技術,CRISPR可以將基因編輯的工作量一下子降低到原來的1/100左右。

CRISPR的出現讓人類長久以來希望通過基因編輯手段像編程一樣設計和改造基因,攻克疑難雜症甚至改造基因實現強化身體的幻想可以付諸實踐,它也因此《科學》雜誌評為2015年最重要的“突破性發現”,並被科學家認為是70年代以來最重要的基因工程技術。

但隨之而來的卻是曠日持久的專利糾紛,被稱為CRISPR三巨頭的張鋒與Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier也漸行漸遠。

2012年6月,詹妮弗·道娜( Jennifer Doudna)和伊曼紐·夏彭提耶(Emmanuelle Charpentier)第一次發表了對基因編輯系統的簡要論述,實現在試管中對DNA進行精確切割。

緊接著在2013年1月,張鋒在science雜誌發表論文,將CRISPR/Cas9基因編輯成功應用到了哺乳動物和人類細胞,成為首個用CRISPR/Cas9編輯哺乳動物細胞基因組的科學家。

可以說詹妮弗·道娜和伊曼紐·夏彭提耶做了基因編輯系統理論奠基工作,張鋒則是打開了基因編輯技術應用的大門。雙方就此杠上,圍繞“究竟誰應該擁有在動植物上使用CRISPR的專利權?”展開爭論。加州大學伯克利分校認為是道娜首先發明了最基礎的基因編輯系統。而博德研究所同樣據理不讓,稱正是張鋒的工作打開了CRISPR實際應用的大門。

起初,三巨頭還試圖和平共處,張鋒與詹妮弗·道娜等人合夥創建基因編輯公司——Editas Medicine,沒過多久,雙方談判破裂,詹妮弗·道娜離開創辦了一家名為Intellia Therapeutics的公司。CRISPR三巨頭正式分道揚鑣。

2014年,美國專利商標局(USPTO)批準了張鋒所在的Broad研究所的專利請求,加州大學選擇向美國專利局上訴委員會上訴。

2017年1月15日,美國專利局上訴委員會對有關CRISPR基因編輯專利的爭論作出裁決。法官認為,在張鋒之前,沒有人能夠絕對確認CRISPR能用於人類細胞等有核細胞。張鋒的發明並非簡單擴展。因此判定張鋒得以保留其專利。

敗訴方加州大學選擇繼續上訴至美國聯邦巡迴法院,2018年9月份,美國聯邦巡迴上訴法院裁定,維持美國專利審判與上訴委員會的判決。博德研究所將繼續擁有在真核生物中使用CRISPR基因編輯的知識產權,而這正是該技術最有利可圖的應用領域。

今年9月10日,美國專利審查與上訴委員會(PTAB)發佈最新裁定結果,來自麻省理工學院Broad研究所張鋒團隊具有在真核細胞中使用CRISPR技術的專利優先權,該專利在未來可能應用在實驗室培養人體細胞甚至人類受試者上,具有可觀的應用前景。但該裁定還指出,CVC團隊在 CRISPR 的核心使用技術上也可能獲得專利權。

這意味著,圍繞CRISPR的長達七年的“世紀大戰”並未終結。此次諾獎花落CVC團隊也為這場世紀大戰的走向增加更多不確定性。

在專利戰打響的同時,CRISPR技術的商業化進程也在如火如荼地展開,其背後巨大的市場前景也是這場專利戰引人關注的原因所在。

百億美元市場將花落誰家?

Research and Markets的研究報告顯示,到2025年,全球基因編輯市場將以17%的復合年增長率增長,達到107億美元。目前大約有50家公司在美國CRISPR基因編輯工具市場(涵蓋所有應用領域)展開競爭。

雖然博德研究所宣佈基因編輯技術技術將向全球學術界免費開放,但商業化用途須付費使用。未來如果加州大學伯克利分校獲得“更基本的CRISPR”專利,那麼商業公司將必須同時向加大和博德兩個機構都支付專利使用費。

而在七年的專利戰期間,CRISPR三巨頭開發商業價值也走在了前面。張鋒率先創建了Editas Medicine公司, Jennifer Doudna創建了Intellia Therapeutics公司, Emmanulle Charpentier創立了CRISPR Therapeutics公司,這三家公司均已上市,成為基因編輯領域的代表。

受到CRISPR技術榮獲諾獎的重大利好影響,這三家公司股價隨即大漲。

2019年,由張鋒創立的Editas Medicine與合作夥伴艾爾建(Allergan)宣佈啟動CRISPR療法AGN-151587 (EDIT-101)的治療Leber先天性黑蒙10(LCA10)患者的I/II期臨床試驗,這是全球首個在體CRISPR基因編輯臨床研究。今年3月5日,這項I/II期臨床試驗Brilliance完成了首例患者給藥。

這是全球首個在體CRISPR基因編輯臨床試驗,此次也是全球首例CRISPR基因編輯的在體給藥,同時也是人類攻克遺傳性疾病的一大步。在CRISPR技術誕生之前,這幾乎是不可想像的。

如今,將CRISPR/Cas9用在醫療上的嚐試越來越多,Frost & Sullivan轉化健康實踐高級研究分析師Aart表示,目前至少有25-30個CRISPR/Cas9臨床試驗正在進行或招募中,大約有1000名患者。

CRISPR基因編輯技術的出現,讓人類攻克遺傳病不再是束手無策,今天這項突破性的技術獲得了諾貝爾化學獎的青睞,未來或許它在病理方面會給我們帶來更大的驚喜,一片百億級的市場藍海亟待科學家們的開拓,藍鯨財經將持續關注。

原標題:《諾獎背後的專利大戰:CRISPR三巨頭七年“愛恨情仇”,百億美元市場將花落誰家?》

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