君實生物藥品獲FDA孤兒藥資格 用於治療黏膜黑色素瘤
2020年03月27日11:18

原標題:君實生物藥品獲FDA孤兒藥資格 用於治療黏膜黑色素瘤

新京報訊(記者 張秀蘭)3月27日,君實生物宣佈,公司自主研發的PD-1單抗特瑞普利單抗(商品名“拓益”)聯合阿昔替尼治療黏膜黑色素瘤獲得美國食藥監局(FDA)孤兒藥資格認定。

“孤兒藥”,即治療罕見病的藥物。美國在1983年通過《孤兒藥法案》,2013年發佈最新修訂版本,對美國患者少於20萬人的罕見疾病,授予治療用藥特別的優惠權利。特瑞普利單抗是《孤兒藥法案》頒布以來,第一個在黏膜黑色素瘤領域被授予“孤兒藥”資格的品種。FDA在給君實生物的批準文件中指出,此次授予孤兒藥資格認證的適應症為“黏膜黑色素瘤”,其範圍比君實生物提交的適應症申請更為廣泛,“不可切除或轉移性黏膜黑色素瘤”被包括在此範圍內。

黏膜黑色素瘤在白色人種中是一種罕見的黑色素瘤亞型,約占所有黑色素瘤患者的1.3%,該亞型是亞洲黑色素瘤患者的第二大常見亞型,占比22%-25%。除了更有侵襲性外,容易出現內臟轉移。黏膜型黑色素瘤目前沒有成熟的治療指南,傳統化療和單藥免疫治療效果都不佳。臨床前研究顯示,免疫聯合治療可協同抑製腫瘤生長,為黏膜黑色素瘤的治療指出新的治療方向。

君實生物自主研發的特瑞普利單抗是我國上市的首個國產PD-1藥物,在中國獲批的適應症為既往標準治療失敗後的局部進展或轉移性黑色素瘤。為進一步提升PD-1單抗藥物治療黏膜黑色素瘤的有效性,北京大學腫瘤醫院院長郭軍教授團隊首創特瑞普利單抗與阿昔替尼的聯合療法。研究結果顯示,特瑞普利單抗聯合阿昔替尼治療未接受過化療的晚期黏膜黑色素瘤患者可獲得48.3%客觀緩解率及86.2%的疾病控製率,中位無進展生存期達7.5個月。

君實生物表示,本次獲得FDA孤兒藥資格認定有助於特瑞普利單抗聯合用藥在美國的後續研發、註冊及商業化等享受一定的政策支持,包括臨床試驗費用的稅收抵免、新藥申請費免除及享有7年的市場獨占權且不受專利影響,將在一定程度上降低研發投入,有利於推進臨床試驗。

截至目前,君實生物已在全球開展超過30個特瑞普利單藥治療及聯合治療的臨床試驗,包括14項關鍵註冊臨床試驗,以及一項正在美國開展的針對多種實體瘤的Ib期臨床試驗,涉及鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、乳腺癌等。

編輯 嶽清秀 校對 何燕

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