基因療法獲重大突破 這家公司股價飆升400%
2019年04月18日21:24

  原標題:基因療法獲重大突破,“氣泡男孩”有救了!這家公司股價飆升400%

  基因療法又在一種罕見病治療中獲得重大突破。

  據彭博社等媒體報導,美國孟菲斯的聖朱迪兒童研究醫院(St。 Jude Children’s Research Hospital)當地時間週三宣佈,已有8名患有嚴重先天免疫疾病“氣泡男孩症(Bubble Boy)”的男孩通過基因療法獲得治癒。生物製藥公司野馬生物(Mustang Bio)因獲得了聖朱迪醫院的技術許可,股價在週三的盤後一度暴漲485%至15.55美元/股。

野馬生物盤後大漲。圖片來源:雅虎財經
野馬生物盤後大漲。圖片來源:雅虎財經

  野馬生物是堡壘生物技術公司(Fortress Biotech Inc。)的子公司,專門研究具有前景的化合物。擁有野馬生物38%股份的堡壘生物技術公司股價也飆升一度逾258%。

堡壘生物技術公司盤後大漲。圖片來源:雅虎財經
堡壘生物技術公司盤後大漲。圖片來源:雅虎財經

  堡壘生物技術公司CEO羅森沃爾德在一份聲明中表示,雖然他對“氣泡男孩”疾病的基因療法潛力充滿信心,但治療的效果還是超出了他的預期。“我當然相信基因療法會奏效,而且效果會很好,但我對這種療法的效果感到驚訝。”羅森沃爾德說道。

  聖朱迪兒童研究醫院的研究人員、同時也是論文第一作者的Ewelina Mamcarz表示,這些患者目前都是幼兒,他們接受治療後擁有了正常的免疫系統並產生了所需的免疫細胞。這次治療的成功也意味著這些幼兒們已不再生活在隔離保護中,而是能像其他同齡兒童一樣玩耍。院方表示,研究成果發表在4月18日出版的《新英格蘭醫學雜誌》上。

  什麼是“氣泡男孩症”?

  “氣泡男孩症”,又被稱為重度聯合免疫缺陷病(SCID)。最常見形式因X(性別)染色體上基因中的突變引起(稱作X連鎖疾病),並且幾乎全出現在男孩中。這種罕見的先天遺傳病患者,免疫系統細胞不能正常發育,甚至是父母的一次接觸,亦或是普通的感冒都可能是致命性的,因此不得不嚴格隔離以防感染。

圖片來源:聖朱迪兒童研究醫院官網
圖片來源:聖朱迪兒童研究醫院官網

  根據美國政府的估計,XSCID在新生兒中的發病率為十萬分之一。20世紀70年代,XSCID因美國一個名叫大衛·維特(David Vetter)的小男孩而被公眾所知。大衛·維特出生於1971年,因為患有SCID,在來到這個世界20秒後他就被放置在塑料隔離氣泡中。直到12歲去世時,他都被迫生活在一個特質的無菌塑料罩內。他的故事很快吸引了公眾的同情和想像力,甚至啟發了一部由約翰·特拉沃塔主演的關於維特的電影。

  雖然這些塑料的隔離氣泡現在已經消失了,但是今天那些患有XSCID的新生兒仍然需要被隔離在保護性的隔離中,以保護他們免受感染。目前,SCID-X1患者的最佳治療方案是骨髓移植,但是超過80%的患者缺乏骨髓捐贈者。相比之下,基因療法通過引入健康的副本來恢復患者缺陷基因的功能,具有永久性糾正遺傳疾病的潛力。

  聖朱迪兒童研究醫院表示,通過這次基因治療法,沒有一位患者在接受治療後患上危及生命的感染,也沒有患者患上了白血病。此前醫學界曾有類似的基因療法,但是其副作用是有患者在接受治療後患上了白血病。

  該研究聯合作者之一的Mort Cowan表示,儘管還需要更長期的隨訪來評估基因療法的影響,但是目前的結果表明大部分接受治療的患者會產生完全持久的免疫反應而沒有副作用。

  計劃在2021年年底前向FDA提交申請

  那麼,這種治療“氣泡男孩症”的基因療法,到底是什麼?

  彭博社的報導中稱,這種一次性療法,是通過從每名患者的骨髓中提取幹細胞而量身定做的,而提取幹細胞的目的,就是來表達這些患者在出生時缺少的健康基因“副本”。

  發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的一項研究追蹤了接受治療的8名男孩,研究了他們體內一個完整的免疫系統的發育過程。結果顯示,這種療法使他們得以出院,過上正常人的生活。

圖片來源:野馬生物官網
圖片來源:野馬生物官網

  野馬生物主要致力於開發新的癌症免疫療法,並正在努力將其第一個產品推向市場。公司計劃主要根據發表的數據,向美國食品和藥物管理局(FDA)申請批準這種基因療法。此前,野馬生物曾稱,在其馬薩諸塞州伍斯特的工廠中,這種療法對另外幾名接受治療的兒童也產生了積極的作用。野馬生物CEO利奇曼表示,他們計劃在2021年底前向美國FDA提交該基因治療方法的申請。

  利奇曼表示,當野馬生物在今年年底從聖朱迪兒童研究醫院接受該項目後,公司將把所有符合條件的兒童納入下一個試驗。同時,監管機構也將繼續監測他們的進展,以確保病人得到同樣有利的結果。

  利奇曼認為,FDA或其他監管機構不會因為他們試驗的樣本基數小而做出決定,尤其是因為這些病人中的大多數人都沒有匹配的捐贈者來獲得骨髓的移植(這被認為是目前的標準療法)。到目前為止,10名患有重度聯合免疫缺陷病的兒童已經接受了治療。

  記者 | 蔡鼎 編輯 | 何小桃

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